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Adakveo a base di Crizanlizumab per la prevenzione delle crisi dolorose nei pazienti con malattia a cellule falciformi

Adakveo è un medicinale per la prevenzione delle crisi dolorose nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età pari o superiore a 16 anni.
La malattia a cellule falciformi è una condizione genetica in cui i globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi e, da una forma a disco, assumono una forma di mezzaluna ( tipo falce ). Questi possono bloccare il flusso ematico nei vasi sanguigni provocando crisi dolorose che colpiscono petto, addome e altre parti del corpo.
Adakveo può essere utilizzato come terapia aggiuntiva a Idrossicarbamide ( Idrossiurea ) o da solo nei pazienti per i quali Idrossicarbamide non è abbastanza efficace o causa troppi effetti indesiderati.
Adakveo contiene il principio attivo Crizanlizumab.

La malattia a cellule falciformi è rara e Adakveo è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 9 agosto 2012.

Adakveo è somministrato per infusione in vena nell’arco di 30 minuti; la dose dipende dal peso corporeo del paziente. Le prime 2 infusioni sono somministrate a distanza di 2 settimane. Successivamente le infusioni sono somministrate ogni 4 settimane.
Il trattamento deve essere iniziato da un medico esperto nel trattamento della malattia a cellule falciformi.

Il principio attivo di Adakveo, Crizanlizumab, è un anticorpo monoclonale concepito per legarsi a una sostanza, P-selectina, presente sulla superficie delle cellule che rivestono i vasi sanguigni. La P-selectina aiuta le cellule ad aderire ai vasi sanguigni ed è un fattore chiave nella vaso-occlusione ( ostruzione dei vasi ) durante le crisi dolorose nella malattia a cellule falciformi. Legandosi alla P-selectina e bloccandone l’azione, il medicinale contribuisce a prevenire le crisi dolorose.

Uno studio su 198 pazienti con malattia a cellule falciformi ha mostrato che Adakveo è stato efficace nel ridurre il numero di crisi dolorose.
In questo studio, i pazienti trattati con Adakveo hanno registrato in media 1.6 crisi all’anno, mentre i pazienti cui era stato somministrato placebo hanno registrato in media 3 crisi all’anno.
Lo studio ha inoltre mostrato che Adakveo ha ridotto il numero annuale di crisi di quasi un terzo nei pazienti che già assumevano Idrossicarbamide ( 2.4 versus 3.6 ) e di metà nei pazienti che non assumevano Idrossicarbamide ( 1 vs 2 ).

Gli effetti indesiderati più comuni di Adakveo ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono: dolore articolare, nausea, dolore dorsale, febbre e dolore addominale.
Dolore articolare grave o febbre possono verificarsi in circa 1 persona su 100.

Lo studio principale ha mostrato che Adakveo è stato efficace nel ridurre il numero di crisi dolorose nei pazienti con malattia a cellule falciformi. Permanevano alcune incertezze sull’entità dell’effetto di Adakveo a causa del modo in cui lo studio è stato concepito, tuttavia i risultati hanno mostrato miglioramenti continui con Adakveo, tra cui una riduzione dei giorni di ospedalizzazione.
Gli effetti indesiderati di Adakveo sono stati relativamente lievi e considerati gestibili.
L’Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) ha deciso che i benefici di Adakveo sono superiori ai rischi.

Adakveo ha ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la Società produttrice è tenuta a fornire. ( Xagena2020 )

Fonte: EMA, 2020

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